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La fibrosis quística, es una de la enfermedades autosómicas recesivas más letales, ésta se caracteriza por una mutación en el gen CFTR que codifica para una proteína transmembranal, resultando así en la alteración del transporte de electrolitos y agua en las células exócrinas, lo que provoca una serie de complicaciones características que ponen en riesgo la vida de quienes padecen dicha enfermedad y cuyo único tratamiento conocido para tan variado cuadro multisistémico era la implementación de medidas paliativas para cada complicación, esto era hasta el 2012 cuando la FDA publicó en su boletín anual de medicamentos aprobados una nueva categoría de fármaco presentada al mundo para uso en humanos, los potenciadores de CFTR.

Palabras clave: CFTR Ivacaftor fibrosis quística tratamiento innovador.

2015-11-21   |   408 visitas   |   Evalua este artículo 0 valoraciones

Vol. 6 Núm.12. Enero-Junio 2015 Pags. 9 EDEMM 2015; 6(12)