Resumen

Este es un momento importante para el campo de la terapia génica en humanos. Recientemente se presentaron una serie de resultados que representan el primer éxito de un ensayo clínico de terapia génica en fase III para una enfermedad genética. En un grupo de pacientes con una forma de ceguera hereditaria, conocida como LCA (Leber congenital amaurosis) y causada por mutaciones en el gen RPE65, se realizó un ensayo clínico que demostró una mejoría visual significativa para esta forma de degeneración retiniana que inevitablemente progresa a ceguera completa. Los sujetos tratados recibieron una inyección subretiniana de un vector viral con la versión normal del gen mutado. Se espera la aprobación por la Food and Drug Administration (FDA) y la comercialización de la terapia génica para LCA asociada a RPE65 para el año 2017 en los EE.UU.

Palabras clave: Amaurosis congénita de Leber Gen RPE65 distrofia retiniana terapia génica ceguera virus asociados a adenovirus ensayo clínico fase III.

2018-02-06   |   293 visitas   |   Evalua este artículo 0 valoraciones

Vol. 153 Núm.2. Marzo-Abril 2017 Pags. 276-278 Gac Méd Méx 2017; 153(2)